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【导(dǎo)语(yǔ)】在(zài)药(yào)物(wù)研(yán)发(fā)领(lǐng)域，人(rén)工(gōng)智(zhì)能(néng)（AI）的(de)应(yīng)用(yòng)一(yī)直(zhí)被(bèi)视(shì)为(wèi)能(néng)够(gòu)大(dà)幅(fú)缩(suō)短(duǎn)研(yán)发(fā)周(zhōu)期(qī)、降(jiàng)低(dī)成(chéng)本(běn)的(de)革(gé)命(mìng)性(xìng)手(shǒu)段(duàn)。然而，尽管有多个项目宣称采用AI技术，但至今尚无AI主导研发的药物成功上市。近日，一款名为Rentosertib（ISM001-055）的小分子药物在治疗特发性肺纤维化（IPF）的IIa期临床试验中取得了显著成果，初步验证了其安全性和有效性，成为全球进展最快的AI药物。这款药物的研发过程得到了AI制药公司英矽智能的助力，其成功经验展现了AI在药物研发领域的巨大潜力，为更高效创新的研发手段提供了宝贵参考。

·Rentosertib的实践经验展现了AI在药物研发领域的变革潜力，为更高效创新的研发手段提供了价值参考。

蒋立冬 派生万物AI 图

新药研发常常需要花费大量资金与时间。人工智能（AI）能够对海量化合物分子进行筛选，对药物机制进行模拟，辅助设计临床试验……这些曾被认为能够大大缩短研发时间、减少成本。然而迄今为止，全球尚无一款由AI主导研发的药物问世，数个宣称是“AI药物”的项目还停留在一期临床试验的阶段。

2025年6月3日，一款用以治疗特发性肺纤维化（IPF）的小分子药物Rentosertib（ISM001-055）在《自然·医学》（Nature Medicine）上公布了IIa期临床试验数据，作者是来自中国医学科学院北京协和医院以及AI制药公司英矽智能（Insilico）的研究人员。这些数据初步验证了该药物分子的安全性和有效性，成为目前全世界进展最快的AI药物。

特发性肺纤维化是一种慢性、进行性肺纤维化疾病，以肺功能进行性、不可逆性下降为特征，影响全球约500万人，中位生存期仅为3至4年，目前市面上的药物主要用于减缓疾病进展，但无法停止或者逆转疾病。

“这仍是一种极具挑战性的疾病，存在显著未满足的临床需求。”中国医学科学院北京协和医院主任医师 、本次临床试验中国牵头研究者徐作军教授表示。

这次试验中的药(yào)物(wù)分(fēn)子(zi)作(zuò)用(yòng)于(yú)由(yóu)人(rén)工(gōng)智(zhì)能(néng)辅(fǔ)助(zhù)发(fā)现(xiàn)的(de)新(xīn)型(xíng)靶(bǎ)点(diǎn)TNIK。在(zài)IPF中(zhōng)，激(jī)活(huó)TNIK靶点可驱动肺部的病理性纤维化，导致肺功能进行性下降。因(yīn)此(cǐ)，通(tōng)过(guò)抑(yì)制(zhì)TNIK信(xìn)号(hào)传(chuán)导(dǎo)，理(lǐ)论(lùn)上(shàng)就(jiù)能(néng)够(gòu)阻(zǔ)止(zhǐ)或(huò)逆(nì)转(zhuǎn)纤(xiān)维(wéi)化(huà)过程，这是该药物分子的设计思路。2023年2月，Rentosertib获得美国FDA授予的“孤儿药”资格认定。2024年3月，该药物在早期由AI辅助而被发现的过程被刊登在了《自然·生物技术》（Nature Biotechnology）上。

本试验共包含中国22个中心的71例IPF患者，受试者被随机分配接受安慰剂、每日一次30mg、每日两次30mg或每日一次60mg，持续12周的用药观察。

结果显示，相较于安慰剂组，接受该药物治疗的患者的用力肺活量（FVC）得到改善，显示出对IPF的疗效。在每日一次60mg的最高用药剂量组中，患者的FVC与基线水平相比，平均提高98.4毫升，而安慰剂组患者的FVC与基线水平相比，平均下降62.3毫升。

在副作用方面，各治疗组中与治疗相关的不良事件（TEAEs）发生率相似，大多数不良事件（AEs）为轻度或中度，严重不良事件（SAEs）发生率罕见，且所有不良事件在停药后均(jūn)可(kě)恢(huī)复(fù)。

“这(zhè)些(xiē)结(jié)果(guǒ)不(bù)仅(jǐn)表(biǎo)明(míng)Rentosertib具(jù)有(yǒu)可(kě)控(kòng)的(de)安(ān)全性(xìng)和耐受性，还为进一步开展大规模、长周期的临床试验奠定了基础。Rentosertib的实践经验展现了AI在药物研发领域的变革潜力，为更高效创新的研发手段提供了价值参考。”英矽智能创(chuàng)始(shǐ)人(rén)兼(jiān)首(shǒu)席(xí)执(zhí)行(xíng)官(guān)Alex Zhavoronkov博(bó)士(shì)表(biǎo)示(shì)。

数(shù)据(jù)初(chū)步(bù)反(fǎn)映(yìng)了(le)该(gāi)药(yào)物(wù)的(de)治(zhì)疗(liáo)潜(qián)力(lì)与(yǔ)安全性，接下来还需要在更大规模、设计更严谨和指标更严格的试验中进行验证。“Rentosertib 具有为 IPF 患者提供有意义的临床获益的潜力，这令人倍感振奋。然而，本研究中各患者组的样本量相对较小，我们期待这些发现在更大规模的队列研究中进一步获得验证。”徐作军说。